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Nana
2023年11月28日
2023年11月7日に開催された Gene Therapy in DMD ウェビナー録画
少し遅くなってしまいましたが、2023年11月7日に行われた🧬遺伝子治療のウェビナーの概要を共有します🙋♀️。
World Duchenne Organizationが患者・家族向けに、遺伝子治療の最新情報を公開してくださいました。日本時間午前2時～5時、眠かったですがとても素晴らしい内容でした。いつも定期的に情報を世界の患者・家族向けに公開してくれて、毎回ZoomでのこのようなWebinarが楽しみです。
動画は2時間以上あるので、最初から最後まで英語で聞くのは大変だと思いますので概要をリストアップしてみました。興味のある所だけでも再生して聞いてみてくださいね。
基本的な情報からわかりやすく知りたい方は最初の30分だけでもかなりの内容だと思います。
私に専門知識がないため、概要だけの情報になってしまいます。私も誤解して理解している部分があると思いますので皆さんご自身で読み解いて理解していただければと思います。
(h:mm:ss)
0:00:00 Introduction プレゼンター等の紹介
0:03:50 遺伝子の概要、どこに変異が起こるのか分かりやすく説明
0:05:30 ジストロフィンがないと何が起こるか
0:08:40 現在遺伝子治療で使われているAAVの説明（種類、AAVによる副作用等）
0:12:30 Micro Dystrophinについて（なぜ短い、短いとどうなるか、Beckerと比較）
0:14:40 2023年11月時点で開発中のMicro Dystrophin（4種）
世界での治験の進捗状況(どの薬がどの治験フェーズにあるか）、免疫応答に関して概略（年齢、薬の量）など
0:28:00 情報に関して注意すべきこと(ソーシャルメディアでは良い情報ばかりが目立つ、すべての患者に同じように効果が出ているわけではないこと、免疫応答に関して、有害事象、長期的効果に関しては未知である、など）
もし最初の30分よりももっと知りたい方は次の内容も
0:30:00 実際に治験を行ってきた現場から、重篤な有害事象に備える・対処法
0:50:30 免疫応答に関して詳しく(AAVとMicro Dystrophin）
1:03:00 エクソンの位置と免疫応答の関連
さらに心臓の話に移ります。
1:11:00 DMD遺伝子治療が心臓に及ぼすリスクと将来起こりうるリスク
1:30:00 Q&A
AAVを使用した治療は繰り返し投与可能になるのか？（現時点ではできない）
Exon SkippinとMicro Dystrophinの比較
。。。ここから先の続きは時間を見つけて更新します。今日はここまでです。